MONTRÉAL, 12 décembre 2022 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial de l’expansion et du rajeunissement des cellules souches sanguines, a annoncé aujourd’hui les résultats d’une analyse rétrospective d’innocuité et d’efficacité comparant les résultats des patients traités dans un essai de phase 1/2 avec la thérapie cellulaire ECT-001 (amplifiée à l’aide de la molécule UM171) à ceux traités avec des greffes de cellules souches provenant de sang de cordon et de sang périphérique provenant de donneurs appariés non apparentés. Dans cette analyse du monde réel utilisant des données contrôlées et appariées du CIBMTR® (Center for International Blood and Marrow Transplant Research®), la thérapie cellulaire ECT-001 a démontré des résultats améliorés par rapport aux greffes du sang de cordon (CB) et de cellules souches du sang périphérique (PBSC) de donneurs appariés non apparentés (MUD), dont la survie globale (OS), la survie sans progression (PFS), la survie sans maladie du greffon contre l’hôte (GVH) et sans rechute (GRFS). Les résultats ont été présentés hier lors d’une session orale de la réunion annuelle 2022 de l’American Society of Hematology (ASH) (résumé n° 665).
« Cette analyse du monde réel contrôlée par appariement suggère fortement que la thérapie cellulaire amplifiée à l’aide de la molécule UM171 améliore les résultats cliniques clés à long terme pour les patients souffrant de cancers du sang qui ont besoin d’un donneur apparié non apparenté ou d’une greffe de sang de cordon. Plus précisément, nous avons observé des réductions très significatives de la mortalité liée à la greffe, et une amélioration de la survie sans maladie du greffon contre l’hôte et sans rechute (ou GRFS) par rapport à ces deux sources de greffe », a déclaré Guy Sauvageau, MD, PhD, Co-PDG et Chef scientifique d’ExCellThera.
« Il s’agit d’une réalisation importante pour ExCellThera et notre technologie la plus avancée », a déclaré Pierre Caudrelier, MD, Chef de la direction médicale d’ExCellThera. « Avec un ratio de risque (RR) pour le GRFS inférieur à 0,3 et 0,4 en faveur de la thérapie cellulaire ECT-001 par rapport à la norme de soins donneurs appariés non apparentés ou greffes de sang de cordon, respectivement (p <0,01 et 0,02), il est évident que la thérapie cellulaire ECT-001 est significativement moins risquée. Il est donc urgent que nous mettions notre technologie entre les mains de cliniciens qui partagent notre enthousiasme à fournir des solutions durables et sans complication à ces patients ».
Au total, 137 patients témoins du CIBMTR et 22 patients de l’essai de phase 1/2 avec ECT-001 ont été inclus dans l’étude. Tous les détails sont disponibles sur : https://excellthera.com/selected-publications/. Les principaux résultats sont présentés dans le tableau ci-dessous.
| À deux ans post-transplantation | Groupe contrôle, sang de cordon (n=67) |
Groupe contrôle, sang périphérique (n=70) |
Groupe ECT-001 (UM171) (n=22) |
| Paramètres cliniques positifs | |||
| Survie sans progression (PFS) | 45,6% | 45,4% | 72,7% |
| Survie globale (OS) | 53.6% | 59,2% | 72,7% |
| GRFS | 27,9% | 16,0% | 63,6% |
| Paramètres cliniques négatifs | |||
| Mortalité sans rechute (NRM) | 30,0% | 19,4% | 4,5% |
| GVH chronique | 24,8% | 55,2% | 13,6% |
À propos de la thérapie cellulaire ECT-001
La thérapie cellulaire ECT-001 combine la molécule exclusive UM171 et un système de culture optimisé. La thérapie cellulaire ECT-001 a été évaluée chez plus de 100 patients adultes et pédiatriques atteints de troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis et au Canada (avec des essais cliniques supplémentaires en Europe attendus prochainement). La thérapie cellulaire ECT-001 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.
ECT-001 est une thérapie cellulaire expérimentale, et son innocuité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité réglementaire. Pour plus d’information sur la thérapie cellulaire ECT-001, veuillez visiter excellthera.com.
À propos d’ExCellThera
ExCellThera est un chef de file mondial de l’expansion et du rajeunissement des cellules souches sanguines. La principale molécule exclusive d’ExCellThera, UM171, est devenue la norme pour l’expansion des cellules souches hématopoïétiques (CSH) en thérapie cellulaire et génique. Il a été démontré que le mécanisme d’action de la molécule UM171, le premier de sa catégorie, permet de développer et rajeunir les CSH et contrer l’épuisement dû à la culture et à la modification génétique, qui représentent des limitations importantes dans les thérapies cellulaires et géniques. ExCellThera a mis au point du UM171 de qualité BPF qui peut être intégré dans le processus de fabrication de divers produits de thérapie cellulaire et génique en tant que réactif et qui est soutenu par un Drug Master File (DMF) de type II déposé auprès de la FDA.
En plus de la thérapie cellulaire ECT-001, ExCellThera dispose également d’un pipeline préclinique de produits de thérapie cellulaire et génique de nouvelle génération dans des domaines d’utilisation connexes.
