MONTRÉAL, le 17 juin 2022 — ExCellThera Inc. (ExCellThera), une société d’expansion et d’ingénierie cellulaire au stade clinique qui fournit des molécules et des solutions de bioingénierie pour l’expansion et l’ingénierie de diverses lignées cellulaires en vue de leur utilisation dans des thérapies cellulaires et géniques de prochaine génération, a annoncé aujourd’hui qu’elle a soumis une fiche maîtresse de médicament (Drug Master File ou DMF) de type II auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour UM171. Cette dernière s’agit d’une molécule exclusive étudiée pour l’expansion et le rajeunissement des cellules souches hématopoïétiques.

UM171 est une petite molécule qui entraîne des modifications épigénétiques spécifiques, qui ont un impact profond sur l’auto-renouvellement des cellules souches hématopoïétiques. UM171 a été cité dans plusieurs publications scientifiques, et son mécanisme d’action a été publié en 2021 dans la revue médicale évaluée par des pairs Cell Stem Cell. UM171 est également le premier activateur connu d’un nouveau complexe E3 ligase qui joue un rôle dans la dégradation de plusieurs protéines, dont LSD1, une cible bien connue dans le traitement du cancer.

ExCellThera a déjà démontré l’immense potentiel clinique d’UM171 grâce à la thérapie cellulaire ECT-001, qui a été évaluée chez plus de 90 patients souffrant de graves troubles sanguins dans le cadre de plusieurs essais cliniques pour adultes et enfants aux États-Unis et au Canada (des essais cliniques supplémentaires en Europe sont prévus prochainement). De plus, l’année dernière, ExCellThera a annoncé qu’elle avait conclu un accord de licence avec Astellas Pharma Inc. par l’intermédiaire de sa filiale américaine, Astellas Institute for Regenerative Medicine, pour l’utilisation de l’UM171 dans le domaine distinct des cellules souches pluripotentes, offrant ainsi de nouvelles possibilités d’explorer le potentiel de l’UM171 pour avoir un impact dans la recherche et les thérapies sur les cellules souches.

ExCellThera a développé des flacons à usage unique UM171 préformulés de grade commercial qui peuvent être intégrés dans le processus de fabrication de divers produits de thérapie cellulaire et génique en tant que réactif.

« Alors qu’ExCellThera se concentre sur le développement de la thérapie cellulaire ECT-001 pour traiter certains cancers du sang, nous pensons que ce DMF aidera nos partenaires et collaborateurs actuels et futurs à faire progresser l’immense potentiel clinique et commercial de la molécule UM171 dans d’autres domaines de développement », a déclaré Guy Sauvageau, Co-PDG et Chef scientifique d’ExCellThera.

« Avec ce DMF, nous sommes encore mieux placés pour octroyer des licences et fournir la molécule UM171 à nos partenaires et collaborateurs actuels et futurs dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique, où la quantité et la fonctionnalité des cellules souches et autres lignées cellulaires sont souvent un facteur limitant », a affirmé David Millette, Co-PDG et Chef des opérations d’ExCellThera.

À propos d’un DMF
Un DMF est une soumission à la Food and Drug Administration (FDA) qui peut être utilisée pour fournir des informations détaillées confidentielles sur les installations, les processus ou les matériaux utilisés dans la fabrication, le traitement, le conditionnement et le stockage de médicaments et de produits biologiques humains. Les informations contenues dans un DMF sont utilisées pour étayer, entre autres, une demande de nouveau médicament expérimental (IND).

À propos d’ExCellThera
ExCellThera est une société d’amplification et d’ingénierie cellulaire au stade clinique qui développe des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour l’amplification et l’ingénierie de diverses lignées cellulaires destinées à être utilisées dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de maladies hématologiques malignes et d’autres maladies. excellthera.com