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Final patient receives treatment in stem cell clinical trial for severe blood cancers

Posted on June 27th, 2018

(le français suit)

MONTREAL, June 27, 2018 – ExCellThera Inc., a biotechnology company delivering molecules and bioengineering solutions to expand blood stem cells for therapeutic use, announced today the close of its initial, 25-patient clinical trial for its lead technology, ECT-001. The final patient in this phase of the study, led by Dr. Sandra Cohen at the Maisonneuve-Rosemont Hospital in Montreal, received treatment late last week. Preliminary findings from the trial have shown that stem cells expanded with ECT-001 are both safe and feasible.

“We’re very encouraged by what we’ve seen in this trial thus far,” said Dr. Cohen a haematologist and clinical researcher at the Maisonneuve-Rosemont Hospital. “The majority of the 25 patients responded positively to the cell graft and we are seeing reductions in post-transplant complications such as duration of fever and incidence of severe graft versus host disease. As a result, these patients have shorter length of hospital stays when compared to conventional cord blood transplants. We’re optimistic about the longer-term outcomes for these patients and it is important to test ECT-001 in more patients to confirm these promising results.”

Dr. Cohen indicated that the patients from this initial study will continue to be followed for a period of three years.

ECT-001 was used in this Phase I/II multicentre trial to expand blood stem cells from the umbilical cord, which have been shown to be better tolerated by the patient than stem cells from a family member or unrelated donor. This higher tolerance is associated with lower incidence of chronic graft versus host disease, a life-threatening complication in which the grafted stem cells attack the patient’s body. Risk of disease relapse is also less with cord blood. Despite these advantages, use of cord blood under current standards of care has been limited by the low number of stem cells in a single unit. ECT-001 allows safe and rapid expansion of cord blood units to enable rapid blood cell recovery for patients, thereby making cord blood better suited and safer for transplant.

“This is the best possible news for our work with ECT-001,” said Dr. Guy Sauvageau, CEO and Chief Scientific Officer of ExCellThera. “Results from this trial are impressive and will enhance our knowledge about the cell types being expanded in these cultures, including immune cells that may have contributed to these remarkable outcomes. This will help us reach our goal of clinical approval for ECT-001 for the benefit of patients.”

ExCellThera acknowledges funding support for this trial from the Canadian Cancer Society, Canadian Institutes of Health Research and the Stem Cell Network. Cell manufacturing and additional clinical support were provided by the Center for Commercialisation of Cancer Immunotherapy and the Maisonneuve-Rosemont Hospital. This was the first of a series of clinical trials using ECT-001 to treat patients with severe blood disorders. A second ongoing Phase I/II clinical trial is using the technology to expand cord blood stem cells for treatment in patients with multiple myeloma. Other multicentre trials using ECT-001 are expected to be announced later this year.

About ECT-001
The ECT-001 technology is a combination of a small molecule, UM171, and an optimized culture system. The technology is capable of expanding the number of therapeutic stem and immune cells in a single unit of cord blood in excess of 35 times in as little as seven days, twice as fast as any other solution. ExCellThera holds the exclusive rights to molecule UM171, initially discovered at the Institute for Research in Immunology and Cancer of the Université de Montréal.

About ExCellThera Inc.
ExCellThera is a biotechnology company delivering molecules and bioengineering solutions to expand blood stem cells for therapeutic use. ExCellThera’s lead technology, ECT-001, combines a proprietary small molecule, UM171, and an optimized culture system. In pursuit of better treatments for patients, the company is building out its portfolio of products, as well as supporting best-in-class clinical trials. www.excellthera.com

About the CIUSSS de l’Est-de-l’Île-de-Montréal
The Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux de l’Est-de-l’Île-de-Montréal (CIUSSS-Est) includes the Maisonneuve-Rosemont Hospital, the Santa Cabrini Hospital, the Canadian-Polish Welfare Institute, the Institut universitaire en santé mentale de Montréal, as well as the CSSS de Saint-Léonard et Saint-Michel, the CSSS de la Pointe-de-l’Île, and the CSSS Lucille-Teasdale. Its 43 points of service have nearly 15,000 employees and 580 doctors (full-time equivalent) for a population of 500,000. The centre provides a full range of first-line health and social services; general, specialized and ultra-specialized hospital care; mental health care; and long-term and residential care. Affiliated with Université de Montréal, the CIUSSS-Est combines its missions of teaching, evaluation and research with training for doctors and health care professionals. Its two major research centres are nationally and internationally recognized for their expertise in mental health, immunology and oncology, vision health, nephrology and cell therapy. www.ciusss-estmtl.gouv.qc.ca.

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Dernier patient traité dans le cadre d’un essai clinique utilisant les cellules souches pour traiter les cancers du sang graves

MONTRÉAL, le 27 juin 2018 – ExCellThera Inc, une société de biotechnologie développant des molécules et des solutions de bio-ingénierie visant à  multiplier les cellules souches sanguines à des fins thérapeutiques, a annoncé aujourd’hui la fin de son premier essai clinique avec le traitement de 25 patients au moyen  de sa technologie de pointe, l’ECT-001. Le dernier patient de cette phase de l’étude dirigée par la Dre Sandra Cohen à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont de Montréal a été traité à la fin de la semaine dernière. Les résultats préliminaires de l’essai montrent que la procédure utilisant des cellules souches traitées avec l’ECT-001 est à la fois sûre et réalisable.

« Jusqu’à présent, nous sommes très encouragés par les résultats de cet essai,  » a déclaré la Dre Cohen, hématologue et chercheuse clinicienne à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont. « La majorité des 25 patients a répondu de façon positive à la greffe de cellules. Par conséquent, nous constatons une réduction des complications post-transplantation telles que la durée de la fièvre et l’incidence de cette maladie grave qu’est celle du greffon contre l’hôte. La durée des séjours à l’hôpital pour ces patients est ainsi plus courte que pour les patients ayant reçu des greffes conventionnelles de sang de cordon ombilical. Nous sommes optimistes quant aux résultats à long terme pour ces patients bien qu’il soit important de tester l’ECT-001 chez un plus grand nombre de patients pour confirmer ces résultats prometteurs. »

La Dre Cohen a indiqué que les patients de cette première étude continueront à être suivis pendant une période de trois ans.

L’ECT-001 a été utilisé dans cet essai multicentrique de phase I/II pour multiplier les cellules souches sanguines provenant du cordon ombilical, ces dernières ayant démontré qu’elles sont mieux tolérées par le patient que les cellules souches provenant d’un membre de la famille ou d’un donneur non apparenté. Cette tolérance plus élevée est associée à une incidence plus faible de la maladie chronique du greffon contre l’hôte, une complication potentiellement mortelle dans laquelle les cellules souches greffées attaquent l’organisme du patient. Le risque de rechute de la maladie est également moindre avec le sang de cordon. L’utilisation du sang de cordon selon les normes de soins actuelles est limitée par le faible nombre de cellules souches dans une seule unité. L’ECT-001 permet une expansion sûre et rapide des unités de sang de cordon afin d’assurer une prise du greffon rapide par les patients, rendant ainsi le sang de cordon mieux adapté et sûr  pour la transplantation.

« Il était difficile d’espérer de meilleurs résultats avec l’ECT-001 », a déclaré le Dr Guy Sauvageau, président-directeur général et directeur scientifique d’ExCellThera. « Les résultats de cet essai sont impressionnants et amélioreront nos connaissances sur les types de cellules qui se développent dans ces cultures, y compris les cellules immunitaires qui peuvent avoir contribué à ces résultats remarquables. Cela nous aidera à atteindre notre objectif d’approbation clinique de l’ECT-001 pour le bénéfice des patients. »

ExCellThera remercie la Société canadienne du cancer, les Instituts de recherche en santé du Canada et le Réseau de cellules souches pour le financement de cet essai. Le Centre de commercialisation en immunothérapie du cancer et l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont ont fourni le support technique pour la fabrication des cellules de même que du soutien clinique supplémentaire.

Il s’agissait du premier d’une série d’essais cliniques utilisant l’ECT-001 pour traiter les patients atteints de troubles sanguins graves. Le deuxième essai clinique de phase I/II en cours utilise cette technologie pour multiplier des cellules souches du sang de cordon afin de traiter des patients atteints de myélome multiple. D’autres essais multicentriques utilisant l’ECT‑001 devraient être annoncés plus tard cette année.

À propos d’ECT-001

La technologie ECT-001 est la combinaison d’une petite molécule, UM171, et d’un système de culture cellulaire optimisé. La technologie parvient à multiplier le nombre de cellules souches et immunitaires dans une seule unité de sang de cordon à des fins thérapeutiques en  sept jours seulement, soit deux fois plus vite que toute autre solution ExCellThera détient les droits exclusifs sur la molécule UM171, laquelle fut initialement découverte à l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie de l’Université de Montréal.

À propos d’ExCellThera Inc.

ExCellThera est une société de biotechnologie développant des molécules et des solutions de bio-ingénierie dans le but de multiplier les cellules souches du sang à des fins thérapeutiques. La solution phare d’ExCellThera, ECT-001, combine une petite molécule brevetée, UM171, et un système de culture optimisé. En quête de meilleurs traitements pour les patients, l’entreprise développe son portefeuille de produits et soutient financièrement les meilleurs essais cliniques du domaine. www.excellthera.com

À propos du CIUSSS de l’Est-de l’Île-de-Montréal
Le Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux de l’Est-de-l’Île-de-Montréal (CIUSSS-Est) regroupe l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont, l’Hôpital Santa Cabrini, le CHSLD Polonais Marie-Curie-Sklodowska et l’Institut universitaire en santé mentale de Montréal, de même que les centres de santé et services sociaux de Saint-Léonard et de Saint-Michel, de la Pointe-de-l’Île et Lucille-Teasdale. Il compte près de 15 000 employés et près de 1000 médecins (ETP) répartis au sein de 43 points de services pour une population de 500 000 personnes. Il offre une gamme complète de soins de santé et de services sociaux de première ligne, de soins hospitaliers généraux, spécialisés, surspécialisés et de soins en santé mentale. Il offre également des soins de longue durée en hébergement. Affilié à l’Université de Montréal, le CIUSSS-Est conjugue les missions d’enseignement, d’évaluation et de recherche avec la formation de médecins et professionnels de la santé. Ses deux centres de recherche d’envergure se démarquent sur les plans national et international dans les sphères d’expertise que sont la santé mentale, l’immuno-oncologie, la santé de la vision, la néphrologie et la thérapie cellulaire. www.ciusss-estmtl.gouv.qc.ca

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