ECT-001 is basis of new clinical trial for multiple myeloma

Posted on May 14th, 2018

(le français suit)

MONTREAL, May 14, 2018 – ExCellThera Inc., a biotechnology company delivering molecules and bioengineering solutions to expand blood stem cells for therapeutic use, announced today that its lead platform, ECT-001, will be used as part of a new Phase I/II clinical trial in patients with multiple myeloma. The study will enroll up to 20 high-risk, multiple myeloma patients from the Hôpital Maisonneuve-Rosemont in Montreal, Canada.

ECT-001 will be used in this trial to expand blood stem cells from the umbilical cord, which have been shown to have higher tolerance for HLA mismatches than stem cells in an allogeneic transplant (from a family member or unrelated donor). This higher tolerance greatly reduces the risk of chronic graft-vs-host-disease, a serious complication of allogeneic transplantation, associated with infections, poor quality of life and even mortality. In addition, cord blood appears to have better anti-tumor activity with less chance of relapse of the underlying cancer when compared to other stem cell sources. However, cord blood use has been limited by its low cell dose, causing a prolonged period of blood cell recovery during which time a patient is susceptible to infection. ECT-001 allows safe and rapid expansion of cord blood units to enable rapid blood cell recovery for patients, thereby making cord blood better suited for transplant.

“Even though cord blood is known to have several advantages, the challenge that has prevented its widespread use as a curative therapy for illnesses like multiple myeloma is the small number of viable stem cells available in a single cord blood unit,” says Dr. Guy Sauvageau, CEO and Chief Scientific Officer of ExCellThera. “Our cell expansion platform can expand these life-giving cells more than 35 times, providing sufficient quantities for treatment with better HLA-matched cord blood that would otherwise not have enough stem cells for treatment purposes. We’re very excited by the prospect of ECT-001 being further validated in this study.”

The clinical trial is supported by ExCellThera, along with the Stem Cell Network and the Université de Montréal Maryse and William Brock Chair in Applied Research into Stem Cell Transplantation.

This is the second of a series of clinical trials using ECT-001 to be initiated in patients with severe blood disorders. In an ongoing first in-human trial using cord blood expanded with the ECT-001 platform, 22 patients with blood cancers from the Hôpital Maisonneuve-Rosemont have received a transplant and results to date have shown the procedure to be safe and feasible.

About multiple myeloma
The second most common blood cancer in Canada, multiple myeloma is considered incurable, with an average life expectancy of 5-6 years. In multiple myeloma, the cancer attacks a specific type of white blood cell called plasma and eventually targets several organs including bone, the bone marrow and kidney. Currently, the only curative option for this disease is an allogeneic stem cell transplant (from a family member or unrelated donor), a procedure that is associated with serious side effects, the most significant being chronic graft-vs-host disease, affecting 80% of patients. In addition, patients also face a 50% chance of disease relapse.

About ECT-001
The ECT-001 platform is a combination of a small molecule, UM171, and an optimized culture system. The platform is capable of expanding the number of stem and immune cells in a single unit of cord blood for therapeutic purposes in as little as seven days, twice as fast as any other solution. ExCellThera holds the exclusive rights to molecule UM171, initially discovered at the Institute of Research in Immunology and Cancer at the Université de Montréal.

About ExCellThera Inc.
ExCellThera is a biotechnology company delivering molecules and bioengineering solutions to expand blood stem cells for therapeutic use. ExCellThera’s lead solution, ECT-001, combines a proprietary small molecule, UM171, and an optimized culture system. In pursuit of better treatments for patients, the company is building out its portfolio of products, as well as supporting best-in-class clinical trials. www.excellthera.ca

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ECT-001 est à la base d’un nouvel essai clinique pour le myélome multiple

MONTRÉAL, le 14 mai 2018 – ExCellThera Inc., une société de biotechnologie développant des molécules et des solutions de bio-ingénierie dans le but de multiplier les cellules souches sanguines à usage thérapeutique, a annoncé aujourd’hui que sa technologie principale, ECT-001, sera utilisée dans le cadre d’un nouvel essai clinique de phase I/II chez des patients atteints du myélome multiple. L’étude recrutera jusqu’à 20 patients atteints d’un myélome multiple à haut risque, à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont de Montréal, au Canada.

Dans cet essai clinique, ECT-001 sera utilisée pour augmenter le nombre de cellules souches sanguines de cordons ombilicaux, ces dernières ayant démontré une plus grande tolérance aux incompatibilités du système HLA que les cellules souches sanguines provenant d’un donneur familial ou non apparenté. Cette tolérance accrue réduit considérablement les risques d’induire chez le patient la réaction chronique du greffon contre l’hôte, une complication sévère pouvant être générée lors de greffes allogéniques et pouvant se traduire par des infections, une mauvaise qualité de vie, et un risque accru de mortalité. De plus, les greffes de sang de cordon ombilical semblent produire un meilleur effet antitumoral, les risques de rechute du cancer étant plus faibles que ceux rapportés lors de greffes réalisées avec d’autres sources de cellules souches. Malheureusement, la faible concentration en cellules souches dans le sang de cordon limite son utilisation, puisqu’elle allonge la période de prise du greffon par le patient, période pendant laquelle les globules blancs restent à un bas niveau, conduisant ainsi à un risque accru d’infections. ECT-001 permet donc une expansion sûre et rapide des unités de sang de cordon, les rendant plus disponibles et mieux adaptées pour la transplantation.

« Même si le sang de cordon ombilical est connu pour avoir plusieurs avantages pour le patient, l’obstacle qui l’empêche d’être largement utilisé pour guérir des maladies comme le myélome multiple est le faible nombre de cellules souches viables disponibles dans une seule unité de sang de cordon », dit le Dr Guy Sauvageau, directeur général et chef de la direction scientifique chez ExCellThera. « Notre technologie d’expansion cellulaire peut multiplier par plus de 35 fois le nombre de ces cellules souches, nous permettant ainsi d’effectuer une greffe en utilisant une unité de sang de cordon ayant une meilleure compatibilité du système HLA qui, autrement, n’aurait pas pu être utilisée à des fins thérapeutiques à cause de son nombre insuffisant de cellules souches. Nous sommes très enthousiastes à l’idée que l’ECT-001 puisse être validée une fois de plus dans cette étude. »

L’essai clinique est soutenu financièrement par ExCellThera, de même que par le Réseau de Cellules Souches et par la Chaire Maryse et William Brock pour la recherche appliquée en greffe de cellules souches de l’Université de Montréal.

Il s’agit du deuxième d’une série d’essais cliniques utilisant ECT-001 chez des patients présentant des maladies sanguines graves. Dans le cadre du premier essai en cours, utilisant du sang de cordon traité avec la technologie ECT-001, 22 patients atteints de cancers du sang ont reçu une greffe et les résultats ont montré que la procédure était sûre et faisable.

À propos du myélome multiple
Deuxième cancer du sang en terme de fréquence au Canada, le myélome multiple demeure encore incurable, s’accompagnant d’une espérance de vie d’environ 5 à 6 ans. Chez les patients atteints du myélome multiple, le cancer s’attaque à un type spécifique de globules blancs, les plasmocytes, pour ensuite cibler divers organes, dont les os, la moelle osseuse et les reins. Jusqu’à maintenant, la seule option curative pour les patients atteints de cette maladie est la greffe de cellules souches d’un donneur familial ou non apparenté, une procédure qui demeure associée à de nombreux effets indésirables graves, le plus important étant celui de la maladie chronique du greffon contre l’hôte qui affecte jusqu’à 80 % des patients, ainsi que le risque de récidive du myélome chez presque 50 % des patients.

À propos d’ECT-001
La technologie ECT-001 est la combinaison d’une petite molécule, UM171, et d’un système de culture optimisé. La technologie est capable d’augmenter le nombre de cellules souches et immunitaires dans une seule unité de sang de cordon à des fins thérapeutiques en aussi peu que sept jours, soit deux fois plus vite que toute autre solution. ExCellThera détient les droits exclusifs sur la molécule UM171, laquelle fut initialement découverte à l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie de l’Université de Montréal.

À propos d’ExCellThera Inc.
ExCellThera est une société de biotechnologie développant des molécules et des solutions de bio-ingénierie dans le but de multiplier les cellules souches du sang à des fins thérapeutiques. La solution phare d’ExCellThera, ECT-001, combine une petite molécule brevetée, UM171, et un système de culture optimisé. En quête de meilleurs traitements pour les patients, l’entreprise développe son portefeuille de produits et soutient financièrement les meilleurs essais cliniques du domaine. www.excellthera.ca

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