MONTRÉAL, le 5 novembre 2019 – ExCellThera Inc., une société de biotechnologie fournissant des molécules et des solutions de bio-ingénierie qui amplifient les cellules souches et immunitaires à des fins thérapeutiques, a annoncé aujourd’hui la publication des résultats complets du premier essai clinique de Phase I/II utilisant sa technologie ECT-001 (simple unité de sang de cordon amplifiée par UM171), dans la revue médicale The Lancet Haematology.

Les résultats de l’essai clinique indiquent que la thérapie cellulaire ECT-001 est faisable et sécuritaire (tel que suggéré par le faible taux de mortalité reliée au traitement et de maladie aiguë du greffon contre l’hôte, et par l’absence de maladie chronique du greffon contre l’hôte modérée ou sévère) et permet l’utilisation d’unités de sang de cordon de petite taille sans compromettre la prise du greffon. De plus, ECT-001 a démontré le potentiel de surmonter les inconvénients associés aux greffes de sang de cordon non amplifés, tout en préservant leurs avantages, c’est-à-dire un faible risque de maladie chronique du greffon contre l’hôte et de rechute. L’article publié dans The Lancet Haematology fournit la première analyse détaillée des résultats de l’étude présentée à la 60e édition de l’American Society of Hematology Annual Meeting (ASH 2018) en décembre 2018 et soutient l’avancement récent du programme clinique d’ECT-001.

« Nous sommes heureux que ces résultats importants du premier essai clinique utilisant ECT-001 pour le traitement des maladies hématologiques malignes soient maintenant pleinement disponibles pour toute la communauté des hématologues greffeurs. Nos résultats indiquent que le greffon ECT-001 semble combiner les avantages des greffes de moelle osseuse (faible mortalité reliée au traitement), de sang périphérique mobilisé (prise du greffon rapide) et de sang de cordon (grande accessibilité, faible risque de rechute et de maladie chronique du greffon contre l’hôte) dans un traitement unique, à faible coût, facile à fabriquer en 7 jours, qui pourrait conduire à un changement de paradigme dans la transplantation de moelle osseuse. » a affirmé Guy Sauvageau, PDG et fondateur d’ExCellThera, et co-auteur sénior de l’article.

La FDA a attribué en 2018 la Désignation de Médicament Orphelin (Orphan Drug Designation) à ECT-001 pour la prévention de la maladie chronique du greffon contre l’hôte et la désignation de Thérapie innovante en médecine régénérative (Regenerative Medicine Advanced Therapy) en 2019 pour le traitement des maladies hématologiques malignes. ECT-001 est actuellement utilisé pour le traitement des troubles sanguins dans le cadre d’autres essais cliniques approuvés aux États-Unis et au Canada. ExCellThera prévoit également lancer un essai clinique européen ainsi qu’un essai clinique pivot multicentrique dans les mois à venir.

À Propos d’ExCellThera Inc.
ExCellThera est une société de biotechnologie au stade clinique qui fournit des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier les cellules souches et immunitaires et les utiliser dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de maladies hématologiques malignes, auto-immunes et autres. La solution principale d’ExCellThera combine une petite molécule brevetée, UM171, et un système de culture optimisé. À la recherche de meilleurs traitements pour les patients, la société développe son portefeuille de produits et soutient les meilleurs essais cliniques.