MONTREAL, le 19 décembre 2025 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial dans l’expansion des cellules souches sanguines et la condition métabolique, ainsi que sa filiale en propriété exclusive Cordex Biologics, ont annoncé la publication, dans le journal Transplantation and Cell Therapy, des résultats d’une analyse rétrospective d’efficacité comparant les résultats chez des patients adultes atteints de cancers du sang ayant reçu Zemcelpro® (thérapie cellulaire UM171) à ceux traités par des greffes conventionnelles de cellules souches hématopoïétiques allogéniques. Dans cette analyse de vie réelle, utilisant des données appariées provenant de la Société européenne de greffe de moelle et de sang (EBMT), Zemcelpro® a démontré de meilleurs résultats par rapport à plusieurs sources de donneurs conventionnels. La publication est disponible à l’adresse suivante : Comparison of Outcomes after UM171-Expanded Cord Blood and Six Conventional Donor Source Transplants: A Matched Analysis from the EBMT Registry.

« Cette analyse de vie réelle avec groupes appariés fournit un contexte cliniquement pertinent sur les résultats cliniques à court et long terme de Zemcelpro® chez des patients souffrant de cancers du sang mettant leur vie en danger et nécessitant une source appropriée de cellules souches pour une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques potentiellement curative. Plus précisément, nous avons observé une amélioration significative de la maladie du greffon contre l’hôte et de la survie sans rechute, ou GRFS, par rapport aux sources de greffons conventionnelles telles que les greffes haplo-identiques », a déclaré Guy Sauvageau, MD, PhD, fondateur et directeur scientifique. « Ces résultats sont cohérents avec ceux rapportés précédemment dans une autre analyse de conception similaire utilisant des cohortes de contrôle du CIBMTR. »

« Il s’agit d’une autre réalisation importante pour la thérapie la plus avancée de la société, bientôt commercialisée », a déclaré Pierre Caudrelier, MD, chef de la direction médicale. « Avec un rapport de risque GRFS à 2 ans compris entre 0,37 et 0,45 en faveur de Zemcelpro® par rapport aux allogreffes standard, le produit a le potentiel d’apporter des bénéfices cliniquement significatifs à long terme par rapport aux sources de greffons couramment utilisées. »

Une autorisation de mise sur le marché conditionnelle a récemment été accordée par la Commission européenne à Zemcelpro® pour le traitement des adultes atteints d’hémopathies malignes nécessitant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques après un conditionnement myéloablatif, et pour lesquels aucun autre type de cellules donneuses approprié n’est disponible.

La disponibilité de Zemcelpro® dans chaque pays dépendra de plusieurs facteurs, y compris l’achèvement des procédures nationales de remboursement. Dans l’intervalle, Cordex Biologics travaillera en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales pour permettre un accès précoce aux patients éligibles avant la procédure de remboursement, et collabore avec les principaux centres de greffe de cellules souches pour établir un réseau de centres de traitement pour l’administration future de Zemcelpro®.

A propos de l’étude

Au total, 22 patients adultes de phase 1/2 ayant reçu Zemcelpro® ont été appariés par paires à 308 patients issus de six cohortes de contrôle distinctes identifiées dans la base de données observationnelle de l’EBMT, en utilisant des critères d’appariement exact et de score de propension. Les critères de jugement principaux comprenaient la récupération des neutrophiles, la récupération plaquettaire, la mortalité hors rechute, la survie sans progression, la survie globale et le GRFS, un critère composite combinant la survie sans maladie du greffon contre l’hôte (GVHD) et sans rechute. Les critères de jugement secondaires incluaient l’incidence de la rechute/progression de la maladie et de la GVHD aiguë et chronique.

La prise des neutrophiles a été significativement plus rapide chez les patients traités par Zemcelpro® (médiane de 18 jours) par rapport aux patients recevant du sang de cordon non manipulé (CB) (22 jours) et aux receveurs de moelle osseuse provenant de donneurs non apparentés parfaitement compatibles 10/10 (MUD) (23 jours). Le GRFS était significativement plus élevé à 2 ans chez les patients ayant reçu Zemcelpro® par rapport aux témoins recevant du sang périphérique de donneurs MUD 10/10, aux témoins MMUD 9/10, aux donneurs haplo-identiques et aux donneurs apparentés compatibles (MSD), et semblait également supérieur par rapport aux contrôles CB et MUD 10/10 – moelle osseuse, sans toutefois atteindre la signification statistique.

A propos de Zemcelpro®

Zemcelpro®, également connue sous le nom de thérapie cellulaire UM171, est un nouveau produit cryoconservé de greffe de cellules souches hématopoïétiques comprenant deux composants, à savoir des cellules CD34+ expansées par UM171 (dorocubicel) et des cellules CD34- non expansées, chacune provenant de la même unité de sang de cordon.

Zemcelpro® qui est développé par Cordex Biologics, une filiale à part entière d’ExCellThera, a été évalué chez 120 patients avec troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada.  Zemcelpro® a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.

Zemcelpro® a été évalué dans le cadre d’études de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé qui disposent d’options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles, y compris les patients atteints d’une maladie réfractaire ou active, les patients nécessitant une deuxième greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d’autres anomalies génétiques. Une étude pivot de phase 3 dans de cette population de patients sera lancée dès que possible.

L’utilisation de la Zemcelpro® chez d’autres populations de patients, notamment les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l’étude.

Son innocuité et son efficacité n’ont pas été établies par d’autres autorités réglementaires, telles que la FDA, le MHRA ou Santé Canada.

A propos d’ExCellThera et de la technologie UM171

ExCellThera est un chef de file mondial des thérapies innovantes à base de cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive EnhanceTM d’ExCellThera pour l’amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les cellules souches hématopoïétiques (CSH) de n’importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l’édition de gènes. ExCellThera s’associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d’action de premier ordre pour l’expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d’informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.

Zemcelpro® est une marque déposée d’ExCellThera ou de ses sociétés affiliées.