MONTRÉAL, le 19 mai 2020 – ExCellThera Inc., une société de médecine moléculaire au stade clinique fournissant des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires à des fins thérapeutiques, a annoncé aujourd’hui qu’elle a reçu une contribution financière du California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) pour une étude clinique phase 1 utilisant sa technologie la plus avancée, ECT-001, pour traiter l’anémie falciforme sévère.
L’étude se déroulera en Californie afin de démontrer la faisabilité et l’innocuité de la thérapie cellulaire ECT-001 chez des enfants et jeunes adultes atteints d’anémie falciforme sévère. L’investigateur principal de cet essai sera le Dr. Sandeep Soni, Professeur associé, Greffes de cellules souches pédiatriques, Thérapie génique et Médecine Régénérative à l’Université de Stanford.
L’anémie falciforme est une maladie hématologique héréditaire qui affecte plus fréquemment les personnes d’origine africaine. Elle est causée par une mutation génétique et se caractérise par une déformation des globules rouges qui prennent une forme de faucille. Cette mutation empêche le sang de transporter l’oxygène de manière efficace à travers le corps et peut causer des obstructions de la circulation sanguine, responsables de douleurs intenses, d’hospitalisations répétées et de défaillances de plusieurs organes. On estime à environ 100 000 le nombre de personnes atteintes par l’anémie falciforme aux États-Unis et au Canada.
« La norme courante de soins pour les formes sévères d’anémie falciforme est la greffe de cellules souches hématopoïétiques, mais ce traitement est uniquement disponible pour les patients ayant un donneur compatible », a déclaré le Dr. Guy Sauvageau, Président et fondateur d’ExCellThera. « Cependant, les propriétés uniques de la thérapie cellulaire ECT-001 permettent aux patients sans donneur compatible de recevoir ce traitement, avec un risque significativement réduit de complications post-greffe. Cette étude ajoute une nouvelle indication aux évaluations en cours de notre technologie ECT-001, ce qui, nous l’espérons, permettra à un plus grand nombre de patients sévèrement malades, d’accéder à cette thérapie pouvant sauver des vies. »
La technologie ECT-001, qui combine une petite molécule, UM171, et un système de culture optimisé, est utilisée dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de cancers du sang et autres maladies sanguines. La thérapie cellulaire ECT-001 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie innovante en médecine régénérative (Regenerative Medicine Advanced Therapy) de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) et la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
À propos d’ExCellThera
ExCellThera est une société de médecine moléculaire au stade clinique fournissant des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires afin de les utiliser dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de maladies hématologiques malignes, auto-immunes et autres. La technologie la plus avancée d’ExCellThera combine une petite molécule brevetée, UM171, et un système de culture optimisé. À la recherche de meilleurs traitements pour les patients, la société développe son portefeuille de produits et soutient les meilleurs essais cliniques. www.excellthera.com
