MONTRÉAL, le 17 décembre 2018 – ExCellThera Inc., une société de biotechnologie fournissant des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier les cellules souches et les cellules immunitaires à des fins thérapeutiques, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé à la solution principale d’ExCellThera, ECT- 001, la désignation de médicament orphelin pour la prévention de la maladie du greffon contre l’hôte (GvHD). ECT-001 utilise la petite molécule propriétaire UM171 et un système de culture optimisé pour amplifier des cellules souches et immunitaires à des fins thérapeutiques et est en cours d’évaluation dans le cadre de plusieurs essais cliniques.
La désignation de médicament orphelin est accordée par le Bureau des produits médicamenteux orphelins de la FDA pour aider les entreprises qui développent des traitements qui devraient offrir un avantage thérapeutique significatif par rapport aux traitements existants et qui ciblent des conditions médicales rares. Avec cette désignation, ExCellThera bénéficie de certains avantages, y compris l’exclusivité de sept ans sur le marché, l’exemption de certains frais et le traitement accéléré de procédures réglementaires.
« Les résultats préliminaires d’essais cliniques utilisant ECT-001 comme nouveau traitement pour les cancers du sang sont extrêmement encourageants, montrant une réduction significative de l’incidence et de la gravité de la GvHD. L’obtention de la désignation de médicament orphelin est un autre jalon important pour accélérer l’avancement à la clinique », a déclaré le Dr. Guy Sauvageau, PDG et fondateur d’ExCellThera. « Nous pensons qu’ECT-001 peut potentiellement changer le paradigme de la thérapie cellulaire pour améliorer le rétablissement et la santé des patients. »
La GvHD est une complication potentiellement mortelle de certaines thérapies cellulaires et transplantations, dans laquelle les cellules greffées (provenant d’un donneur) attaquent l’hôte, entraînant une réponse immunitaire sévère. La GvHD se produit lorsque les cellules greffées ne correspondent pas adéquatement au patient.
À propos d’ECT-001
La technologie ECT-001 combine une petite molécule, UM171, et un système de culture optimisé. Cette technologie, capable d’augmenter le nombre de cellules souches et de cellules immunitaires de façon exponentielle en moins de sept jours, est utilisée dans de nouveaux traitements curatifs de greffe de sang de cordon pour les patients atteints de cancers du sang, permettant une greffe plus rapide et une réduction considérable de l’incidence de la mortalité reliée à la greffe, un faible risque de maladie chronique du greffon contre l’hôte et un faible risque de rechute, entraînant de meilleurs résultats pour les patients.
À propos d’ExCellThera Inc.
ExCellThera est une société de biotechnologie au stade clinique qui fournit des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier les cellules souches et les cellules immunitaires et les utiliser dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de maladies malignes hématologiques, auto-immunes et autres. La solution principale d’ExCellThera combine une petite molécule propriétaire, UM171, et un système de culture optimisé. À la recherche de meilleurs traitements pour les patients, la société développe son portefeuille de produits et soutient les meilleurs essais cliniques.
