• Dr Guy Sauvageau, directeur scientifique chez ExCellThera, présentera sur l’amélioration de la qualité des cellules souches avec l’UM171 pour un meilleur résultat de greffe 

MONTREAL, 25 mars 2025 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial dans le domaine de l’amplification des cellules souches sanguines et de la condition métabolique, a annoncé aujourd’hui que Dr Guy Sauvageau, directeur scientifique de la compagnie, présentera sur d’importantes avancées en matière d’amplification des cellules souches hématopoïétiques (CSH) lors de la 50e réunion annuelle de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle osseuse (EBMT).

Informations sur la présentation :

Date et heure: 1er avril 2025 à 15h, CET (9h, HE)
Titre: Improving stem cell quality with UM171 for better transplant outcome
Session: E08: Innovation in CBU transplant
Orateur: Guy Sauvageau, MD, PhD, Université de Montréal, Montréal, Canada
Location: Salle Roma (S1), Centre des congrès Fortezza Da Basso, Florence, Italie

 

Au fil des années, le groupe du Dr. Guy Sauvageau à l’Institut de Recherche en Immunologie et en Cancer (IRIC) à Montréal a identifié les principaux déterminants de l’auto-renouvellement des cellules souches hématopoïétiques (CSH), qui sont essentiels à l’amplification et à la greffe des CSH. Le mécanisme d’action de la petite molécule UM171 implique un nouveau complexe E3 ligase, central dans le contrôle épigénétique de l’amplification des CSH et de leur forme métabolique. Cette nouvelle molécule et son mécanisme d’action ont été utilisés pour développer et améliorer la forme métabolique des CSH avant d’être greffées, entraînant des résultats cliniques impressionnants qui semblent surpasser les greffes de CSH standard chez les patients atteints de cancers sanguins. Le potentiel d’UM171 et son mécanisme d’action unique sont en cours d’investigation afin de rendre les greffes de CSH humaines plus sûres, plus largement accessibles et cliniquement efficaces pour les patients dans le besoin.

A propos de la thérapie cellulaire UM171
La thérapie cellulaire UM171 (INN/USAN-dorocubicel) qui est développée par Cordex Biologics, une filiale à part entière d’ExCellThera, a été évaluée chez 120 patients avec troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. La thérapie cellulaire UM171 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.

La thérapie cellulaire UM171 a terminé avec succès les études de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé qui disposent d’options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles, y compris les patients atteints d’une maladie réfractaire ou active, les patients nécessitant une deuxième greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d’autres anomalies génétiques. Une étude pivot de phase 3 dans de cette population de patients sera lancée dès que possible.

Une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour la thérapie cellulaire UM171 est en cours d’évaluation par l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour les patients adultes atteints d’hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches et pour lesquels aucun donneur adéquat de cellules n’est disponible.

L’utilisation de la thérapie cellulaire UM171 chez d’autres populations de patients, notamment les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l’étude.

La thérapie cellulaire UM171 est une thérapie cellulaire expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité de santé.

A propos d’ExCellThera et de la technologie UM171
ExCellThera est un chef de file mondial de l’amplification et de la qualité fonctionnelle des cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive EnhanceTM d’ExCellThera pour l’amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les CSH de n’importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l’édition de gènes. ExCellThera s’associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d’action de premier ordre pour l’expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d’informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.