– La thérapie cellulaire UM171 s’est vu accorder le nom de « dorocubicel » comme dénomination commune internationale (DCI) sur la liste des DCI recommandées publiée par l’Organisation mondiale de la santé (OMS).
-La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à la thérapie cellulaire UM171 (DCI-dorocubicel) une désignation de médicament orphelin supplémentaire pour l’amélioration de la greffe cellulaire et la reconstitution immunitaire.
MONTRÉAL, 4 juin 2024 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial dans le domaine de l’amplification des cellules souches sanguines et de la condition métabolique, a annoncé aujourd’hui que la thérapie cellulaire UM171 s’est vu accorder le nom de « dorocubicel » comme dénomination commune internationale (DCI) sur la liste des DCI recommandées publiée par l’Organisation mondiale de la santé (OMS). Communément appelé nom générique, chaque DCI est un nom unique utilisé pour identifier des substances pharmaceutiques ou des ingrédients pharmaceutiques actifs.
ExCellThera a également annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à la thérapie cellulaire UM171 une désignation de médicament orphelin (ODD) supplémentaire pour l’amélioration de la greffe cellulaire et la reconstitution immunitaire chez les patients atteints de maladies hématologiques recevant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cette nouvelle désignation s’ajoute à l’ODD précédemment accordée à la thérapie cellulaire UM171 par la FDA pour la prévention de la maladie du greffon contre l’hôte (GvHD). De plus, la thérapie cellulaire UM171 avait précédemment reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
« L’approbation du nom dorocubicel est une étape importante dans le développement commercial de la thérapie cellulaire UM171, signalant aux partenaires et collaborateurs potentiels notre engagement dans le développement à long terme de ce nouveau produit de thérapie cellulaire », a déclaré David Millette, PDG d’ExCellThera. « De plus, l’annonce d’aujourd’hui d’une autre désignation orpheline témoigne du potentiel de la thérapie cellulaire UM171, pour répondre aux besoins médicaux des patients nécessitant une greffe de cellules souches allogéniques. »
A propos de la thérapie cellulaire UM171
La thérapie cellulaire UM171 (DCI-dorocubicel) développée par Cordex Biologiques, une filiale à part entière d’ExCellThera a été évaluée chez 120 patients atteints d’hémopathies malignes graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. La thérapie cellulaire UM171 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.
La thérapie cellulaire UM171) a terminé avec succès les essais de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé qui disposent d’options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles, y compris les patients atteints d’une maladie réfractaire ou active, les patients nécessitant une deuxième greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d’autres anomalies génétiques. Le démarrage d’un essai de phase 3 dans cette population de patients est maintenant prévu pour la seconde moitié de 2024.
L’utilisation de la thérapie cellulaire UM171 chez d’autres populations de patients, notamment les patients atteints de myélome multiple, les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l’étude.
La thérapie cellulaire UM171 st une thérapie cellulaire expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité de santé.
A propos d’ExCellThera et de la technologie UM171
ExCellThera est un chef de file mondial de l’amplification et de la qualité fonctionnelle des cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive EnhanceTM d’ExCellThera pour l’amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les CSH de n’importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l’édition de gènes. ExCellThera s’associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d’action de premier ordre pour l’expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d’informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.
