MONTRÉAL, 15 novembre 2022 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un chef de file mondial de l’expansion et du rajeunissement des cellules souches sanguines, a annoncé aujourd’hui l’achèvement du recrutement des patients dans ses premières études de phase 2 pour les leucémies à haut risque et les syndromes myélodysplasiques (SMD). La thérapie cellulaire ECT-001, le médicament expérimental le plus avancé d’ExCellThera, associe la molécule exclusive UM171 et un système de culture optimisé pour produire des greffes uniques de cellules souches expandues à l’aide de l’UM171, et permet également l’utilisation de petites unités de sang de cordon sans compromettre la prise de greffe.

Les premières études de phase 2 ont recruté 50 patients traités avec la thérapie cellulaire ECT-001 aux États-Unis et au Canada et sont conçues pour évaluer son innocuité et son efficacité chez les patients atteints de leucémies à haut risque et de SMD.

À la lumière des données prometteuses des essais avec la thérapie cellulaire ECT-001, l’ajout de nouveaux sites cliniques aux États-Unis et en Europe aux premières études de phase 2 dans les leucémies à haut risque et les SMD est en cours, offrant ainsi l’opportunité aux patients d’être traités avec la thérapie cellulaire expérimentale ECT-001. De plus, ExCellThera poursuit le recrutement dans son étude pédiatrique en cours au Memorial Sloan Kettering Cancer Center.

Les premiers résultats de tous les essais de phase 1/2 avec la thérapie cellulaire ECT-001, incluant plus de 100 patients à la date de verrouillage des données du 30 novembre 2022, sont attendus au premier semestre 2023.

« Nous sommes heureux d’annoncer l’achèvement du recrutement dans ces importantes études initiales de phase 2 chez des patients à haut risque, car cela nous rapproche des réunions clés avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, l’Agence européenne des médicaments (EMA) et Santé Canada, qui sont des jalons importants pour offrir cette nouvelle thérapie cellulaire unique à un plus grand nombre de patients le plus rapidement possible. Sur la base du mécanisme d’action de l’UM171, premier dans sa classe, nous pensons que le composé, lorsqu’utilisé en culture cellulaire ex vivo, a le potentiel de représenter une percée dans l’expansion et le rajeunissement des cellules souches en offrant aux patients une greffe améliorée et plus saine. Nous sommes impatients de voir si les résultats de ces premières études de phase 2 valident cette hypothèse et soutiennent la poursuite du développement de la thérapie cellulaire ECT-001 en tant que traitement pouvant potentiellement sauver la vie des patients avec une leucémie à haut risque et un SMD », a déclaré Guy Sauvageau, MD, PhD, co-PDG et chef scientifique d’ExCellThera.

« Les données qu’ExCellThera a recueillies à ce jour à partir d’essais cliniques démontrent que la thérapie cellulaire ECT-001 est sûre, réduit l’incidence de complications graves et améliore les résultats pour les patients nécessitant une greffe de cellules souches sanguines », a déclaré Pierre Caudrelier, MD, chef de la direction médicale d’ExCellThera. « Le traitement de 50 patients dans les premiers essais de phase 2 réalisés dans la population à haut risque étant terminé, nous sommes impatients de présenter les données cliniques de ces études, ainsi que l’ensemble des données cliniques de la thérapie cellulaire ECT-001 aux autorités réglementaires, en vue d’offrir cette thérapie curative à un bien plus grand nombre de patients gravement malades. »

Les résultats de l’essai clinique de phase 1/2 précédemment achevé et publiés dans la revue médicale évaluée par les pairs, The Lancet Haematology, ont démontré que la thérapie cellulaire ECT-001 fonctionne, qu’elle est sûre et permet l’utilisation de petits cordons sans compromettre la prise de greffe. En outre, un résumé récent intitulé « Improved Outcomes of UM171-Expanded Cord Blood Transplantation Compared with Other Graft Sources: Real World Evidence » accepté pour présentation orale lors de la prochaine réunion et exposition annuelle de l’American Society of Hematology (ASH), conclut, à la suite d’une analyse contrôlée par appariement du registre de vie réelle CIBMTR® (Center for International Blood and Marrow Transplant Research®), que les patients ayant reçu la thérapie cellulaire ECT-001 présentent plusieurs résultats améliorés par rapport à ceux greffés avec des cellules souches provenant du sang de cordon et du sang mobilisé de donneurs appariés non apparentés.

« Il existe des besoins criants non satisfaits dans le domaine de la leucémie à haut risque et du SMD, mais aussi chez les patients ayant besoin d’une allogreffe de cellules souches et qui sont incapables de trouver des cellules souches appropriées provenant d’un donneur. Les thérapies actuelles sont sévèrement limitées dans leur capacité à traiter ces patients », a déclaré Dr Sauvageau. « Nous croyons que la thérapie cellulaire ECT-001 a le potentiel de fournir aux patients à haut risque et à ceux qui n’ont pas de donneur une thérapie potentiellement curative qui peut vraiment faire une différence significative dans leur vie. Dans cet esprit, nous sommes ravis de pouvoir évaluer les données de première ligne de nos 100 premiers patients attendues au premier trimestre de 2023, et nous sommes impatients de travailler avec les autorités réglementaires pour sécuriser l’accès au marché et garantir que la thérapie cellulaire ECT-001 sera mise à la disposition d’un plus grand nombre de patients dans le besoin aussi rapidement que possible. »

À propos de la thérapie cellulaire ECT-001

La thérapie cellulaire ECT-001 combine la molécule exclusive UM171 et un système de culture optimisé. La thérapie cellulaire ECT-001 a été évaluée chez près de 100 patients adultes et pédiatriques atteints de troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis et au Canada (avec des essais cliniques supplémentaires en Europe attendus prochainement). La thérapie cellulaire ECT-001 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.

ECT-001 est une thérapie cellulaire expérimentale, et son innocuité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité réglementaire. Pour plus d’information sur la thérapie cellulaire ECT-001, veuillez visiter excellthera.com.

À propos d’ExCellThera

ExCellThera est un chef de file mondial de l’expansion et du rajeunissement des cellules souches sanguines. La principale molécule exclusive d’ExCellThera, UM171, est devenue la norme pour l’expansion des cellules souches hématopoïétiques (CSH) en thérapie cellulaire et génique. Il a été démontré que le mécanisme d’action d’UM171, le premier de sa catégorie, permet de développer et rajeunir les CSH et contrer l’épuisement dû à la culture et à la modification génétique, qui représentent des limitations importantes dans les thérapies cellulaires et géniques. ExCellThera a mis au point du UM171 de qualité BPF qui peut être intégré dans le processus de fabrication de divers produits de thérapie cellulaire et génique en tant que réactif et qui est soutenu par un Drug Master File (DMF) de type II déposé auprès de la FDA.

En plus de la thérapie cellulaire ECT-001, ExCellThera dispose également d’un pipeline préclinique de produits de thérapie cellulaire et génique de nouvelle génération dans des domaines d’utilisation connexes.