• La demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour la thérapie cellulaire UM171 acceptée dans le cadre d’une procédure d’évaluation accélérée par l’Agence européenne des médicaments (EMA), pour les patients adultes atteints d’hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches et qui ne disposent pas d’un donneur adéquat rapidement disponible.

MONTRÉAL, 25 juin 2024 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial dans le domaine de l’amplification des cellules souches sanguines et de la condition métabolique, a annoncé aujourd’hui que la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour la thérapie cellulaire UM171 (DCI-dorocubicel) a été acceptée dans le cadre d’une procédure d’évaluation accélérée par l’Agence européenne des médicaments (EMA), pour les patients adultes atteints d’hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches et qui ne disposent pas d’un donneur adéquat disponible rapidement.

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a accordé une évaluation accélérée à la thérapie cellulaire UM171, car elle est jugée d’un grand intérêt du point de vue de la santé publique. L’évaluation accélérée vise à réduire le délai nécessaire au CHMP pour examiner une demande d’AMM par rapport à la procédure standard et fait suite à l’octroi par l’EMA de la désignation de médicament orphelin et de l’accès au programme de médicaments prioritaires (PRIME) en 2020.

« Nous sommes ravis que l’EMA ait accepté cette soumission réglementaire dans le cadre d’une procédure d’évaluation accélérée, car la thérapie cellulaire UM171 a un immense potentiel pour aider à répondre à un important besoin médical non satisfait pour les patients atteints d’hémopathies malignes qui nécessitent une greffe de cellules souches mais ne disposant pas d’un donneur adéquat rapidement disponible », a déclaré David Millette, PDG d’ExCellThera. « Nous sommes désormais impatients de travailler en étroite collaboration avec l’EMA dans les mois à venir pour proposer cette thérapie aux patients qui en ont besoin. »

 

A propos de la thérapie cellulaire UM171

La thérapie cellulaire UM171 (DCI-dorocubicel) développée par Cordex Biologiques, une filiale à part entière d’ExCellThera a été évaluée chez 120 patients atteints d’hémopathies malignes graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. La thérapie cellulaire UM171 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.

La thérapie cellulaire UM171) a terminé avec succès les essais de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé qui disposent d’options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles, y compris les patients atteints d’une maladie réfractaire ou active, les patients nécessitant une deuxième greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d’autres anomalies génétiques. Le démarrage d’un essai de phase 3 dans cette population de patients est maintenant prévu pour la seconde moitié de 2024.

L’utilisation de la thérapie cellulaire UM171 chez d’autres populations de patients, notamment les patients atteints de myélome multiple, les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l’étude.

La thérapie cellulaire UM171 st une thérapie cellulaire expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité de santé.

A propos d’ExCellThera et de la technologie UM171

ExCellThera est un chef de file mondial de l’amplification et de la qualité fonctionnelle des cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive EnhanceTM d’ExCellThera pour l’amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les CSH de n’importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l’édition de gènes. ExCellThera s’associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d’action de premier ordre pour l’expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d’informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.