MONTRÉAL, le 30 avril 2020 — ExCellThera Inc., une société de médecine moléculaire au stade clinique fournissant des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires à des fins thérapeutiques, a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin comme traitement en greffe de cellules souches hématopoïétiques, à la technologie la plus avancée d’ExCellThera, ECT-001. La thérapie cellulaire ECT-001 est en cours d’évaluation dans le cadre de plusieurs essais cliniques, incluant deux essais cliniques de Phase II au Canada et aux États-Unis.
La désignation de médicament orphelin est accordée par l’Agence européenne des médicaments (EMA) dans le but d’aider les entreprises qui développent des traitements qui ciblent des conditions médicales rares. Avec cette désignation, ExCellThera bénéficie de certains avantages, incluant l’exclusivité de dix ans sur le marché à compter de l’approbation du produit médicamenteux, l’exemption de certains frais réglementaires et de l’assistance en matière de protocole.
« Nous sommes extrêmement heureux que l’Agence européenne des médicaments (EMA) ait accordé à notre technologie la plus avancée, la thérapie cellulaire ECT 001, la désignation de médicament orphelin comme traitement en greffe de cellules souches hématopoïétiques », a déclaré le Dr. Guy Sauvageau, Président et fondateur d’ExCellThera. « Les données cliniques accumulées jusqu’à maintenant illustrent le potentiel de cette thérapie cellulaire à pouvoir changer le paradigme de traitement et d’améliorer le rétablissement et la santé générale des patients. »
En plus de la désignation de médicament orphelin accordée par l’Agence européenne des médicaments (EMA), la thérapie cellulaire ECT-001 a reçu de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) pour la prévention de la maladie chronique du greffon contre l’hôte et la désignation de thérapie innovante en médecine régénérative (Regenerative Medicine Advanced Therapy) pour le traitement des maladies hématologiques malignes.
ExCellThera anticipe que le recrutement en cours pour les essais cliniques de Phase II de sa thérapie cellulaire ECT-001 sera complété dans les prochains mois et entend continuer son dialogue avec la FDA sous l’égide de la désignation de thérapie innovante en médecine régénérative, en ce qui a trait à une étude pivot pouvant mener à une approbation, ainsi que d’initier des discussions avec l’Agence européenne des médicaments (EMA) concernant le développement de sa technologie en Europe.
À propos d’ExCellThera Inc.
ExCellThera est une société de médecine moléculaire au stade clinique fournissant des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires afin de les utiliser dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de maladies hématologiques malignes, auto-immunes et autres. La technologie la plus avancée d’ExCellThera combine une petite molécule brevetée, UM171, et un système de culture optimisé. À la recherche de meilleurs traitements pour les patients, la société développe son portefeuille de produits et soutient les meilleurs essais cliniques.
