- Le Dr Guy Sauvageau, directeur scientifique d’ExCellThera, présentera les indications actuelles et les perspectives de l’amplification des cellules souches hématopoïétiques lors de la réunion annuelle 2024 de l’EBMT.
MONTREAL, 27 mars 2024 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial dans le domaine de l’amplification des cellules souches sanguines et de la condition métabolique, a annoncé aujourd’hui que Dr Guy Sauvageau, directeur scientifique de la compagnie, présentera sur d’importantes avancées en matière d’amplification des cellules souches hématopoïétiques (CSH) lors de la 50e réunion annuelle de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle osseuse (EBMT).
Presentation details:
Date et heure : 17 avril 2024 à 8h30 heure du R-U (3h30 HE) Titre : Hematopoietic stem cell expansion: current indications and future prospects Session : E08: Improving transplant outcomes Orateur : Guy Sauvageau, MD, PhD, Université de Montréal, Montréal, Canada Lieu : Salle 3 North, Scottish Event Campus, Glasgow, Royaume-Uni
Au fil des années, l’équipe du Dr Guy Sauvageau de l’Institut de recherche en immunologie et en cancer (IRIC) à Montréal a identifié des déterminants majeurs de l’auto-renouvellement des CSH qui sont au cœur de ce processus. Plus récemment, et en étroite collaboration avec des chimistes médicinaux de l’IRIC, le groupe a développé une petite molécule appelée UM171 qui implique un nouveau complexe E3 ligase qui semble central au contrôle épigénétique de l’expansion des CSH in vitro et in vivo. Cette nouvelle molécule a été utilisée pour multiplier les cellules souches du sang de cordon avant leur transplantation, ce qui a conduit à des résultats cliniques impressionnants qui semblent surpasser les greffes de CSH standard chez les patients atteints de cancers du sang. Le potentiel de l’UM171 et son mécanisme d’action unique font l’objet d’études plus approfondies afin de rendre les greffes de CSH humaines, y compris la thérapie/édition génique, plus sûres et plus largement disponibles.
A propos de la thérapie cellulaire UM171
La thérapie cellulaire UM171 développée par ExCellThera a été évaluée chez 120 patients adultes et pédiatriques atteints d’hémopathies malignes graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. La thérapie cellulaire UM171 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA. La thérapie cellulaire UM171 a terminé avec succès les essais de phase 2 dans les leucémies aiguës et les myélodysplasies à risque élevé et très élevé, et un essai de phase 3 est maintenant prévu en 2024.
Les patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé, y compris les patients atteints d’une maladie réfractaire ou active, les patients nécessitant une seconde greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d’autres anomalies génétiques, disposent d’options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles.
L’utilisation de la thérapie cellulaire UM171 chez d’autres populations de patients, notamment les patients incapables de trouver un donneur de cellules souches, les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l’étude.
La thérapie cellulaire UM171 est une thérapie cellulaire expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité de santé.
A propos d’ExCellThera et de la technologie UM171
ExCellThera est un chef de file mondial de l’amplification et de la qualité fonctionnelle des cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive EnhanceTM d’ExCellThera pour l’amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les CSH de n’importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l’édition de gènes. ExCellThera s’associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d’action de premier ordre pour l’expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d’informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.
