MONTRÉAL, 23 avril 2019 – ExCellThera inc., une société de biotechnologie qui fournit des molécules et des solutions de bio-ingénierie permettant d’amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires à des fins thérapeutiques, a annoncé aujourd’hui que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) aaccordé la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT – Thérapie avancée de médecine régénératrice) à sa technologie la plus avancée, ECT-001, pour le traitement de maladies hématologies malignes. La désignation RMAT a été octroyée sur la base des excellents résultats des essais cliniques de phase I/II où cette technologie a été utilisée pour amplifier des cellules souches et immunitaires destinées à traiter des cancers du sang.
La désignation RMAT est attribuée par la FDA, en vertu de la 21st Century Cures Act, aux thérapies cellulaires, produits tissulaires ou produits similaires qui sont destinées à traiter ou à guérir des maladies graves et qui, d’après des données probantes préliminaires, sont susceptibles de répondre à un besoin clinique non satisfait. La désignation accorde l’ensemble des avantages offerts par les désignations Fast-Track et Breakthrough Therapy, dont celui de pouvoir interagir avec l’agence pour discuter de l’accélération éventuelle du processus réglementaire. En vertu de cette désignation RMAT, la FDA travaillera étroitement avec ExCellthera et conseillera l’entreprise sur la façon de constituer efficacement un dossier de données probantes pour appuyer une demande d’approbation d’ECT-001.
« La désignation RMAT de la FDA est une marque de confiance claire quant au potentiel qu’offre notre produit pharmaceutique de thérapie cellulaire ECT-001 pour traiter les maladies hématologiques malignes », a déclaré Guy Sauvageau, président-directeur général et fondateur d’ExCellThera. « Nous sommes emballés à l’idée de travailler avec la FDA dans le cadre du programme RMAT afin de faire rapidement progresser les derniers stades de développement clinique de l’ECT-001. »
Diverses études cliniques utilisant l’ECT-001 se poursuivent concernant le traitement du myélome multiple, de leucémies à haut risque et d’autres maladies hématologiques malignes. ExCellThera prévoit de plus lancer des essais cliniques additionnels dans les prochains mois, dont un essai pivot aux États-Unis et au Canada. La FDA a également attribué la désignation Orphan Drug (médicament orphelin) à l’ECT-001 pour la prévention de la maladie du greffon contre l’hôte.
À propos de l’ECT-001
La technologie ECT-001 combine une petite molécule, UM171, et un système optimisé de culture cellulaire. Cette technologie, qui permet d’amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires de façon exponentielle en aussi peu que sept jours, est utilisée dans les nouvelles thérapies curatives de transplantation sanguine pour les patients atteints de cancers et de troubles sanguins. Elle permet une prise de greffe rapide, diminue considérablement le taux de mortalité liée à la greffe et présente un faible risque de réaction du greffon contre l’hôte chronique et de rechute, ce qui améliore les résultats pour le patient.
À propos d’ExCellThera inc.
ExCellThera inc. est une société de biotechnologie au stade clinique fournissant des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires afin de les utiliser dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de maladies hématologiques malignes, auto-immunes et autres. La technologie la plus avancée d’ExCellThera combine une petite molécule brevetée, UM171, et un système de culture optimisé. À la recherche de meilleurs traitements pour les patients, la société développe son portefeuille de produits et soutient les meilleurs essais cliniques. www.excellthera.com
