ExCellThera annonce le mécanisme d’action d’UM171

MONTRÉAL, le 7 janvier 2020 – ExCellThera Inc., une société de médecine moléculaire au stade clinique qui fournit des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour développer les cellules souches et immunitaires à des fins thérapeutiques, a annoncé aujourd’hui la publication de nouvelles données décrivant le mécanisme d’action d’UM171, la molécule brevetée qui constitue la base de la thérapie cellulaire ECT-001.

Les nouvelles données, publiées dans la revue évaluée par les pairs Cell Stem Cell, démontrent que l’UM171 entraîne des modifications épigénétiques spécifiques qui ont un impact profond sur l’auto-renouvellement des cellules souches humaines, et potentialise l’activité d’un nouveau complexe de ligase E3, premier de sa catégorie, qui joue un rôle dans la dégradation de plusieurs protéines, dont LSD1. La publication complète peut être consultée ici (en anglais).

La protéine LSD1 est une cible bien connue dans le traitement du cancer et UM171 représente le premier activateur de la dégradation de LSD1. Pour développer le potentiel nouvellement identifié d’UM171, ExCellThera a également annoncé aujourd’hui qu’elle a récemment constitué une nouvelle filiale nommée RejuvenRx Inc., qui détiendra et développera tous les actifs et droits liés à la famille de molécules UM171 dans le domaine de la thérapie ciblée pour le traitement des cancers et d’autres maladies. Cela inclut leur potentiel nouvellement identifié en tant que modificateurs épigénétiques et dégradants de protéines (PROTACs).

« La découverte de ce nouveau mécanisme d’action permet de mieux comprendre le renouvellement et l’expansion des cellules souches, mais peut-être plus important encore, nous pouvons identifier de nouvelles voies prometteuses pour développer des thérapies ciblées basées sur l’UM171 pour le traitement des cancers et d’autres maladies. Cette promesse est encore amplifiée par le fait que les membres de ce complexe protéique sont exprimés dans la plupart des types de cellules, ce qui suggère peut-être que son activité est plus omniprésente que ce qui est décrit dans ce travail », a déclaré le Dr. Guy Sauvageau, PDG et fondateur d’ExCellThera, président de RejuvenRx et auteur sénior principal de la publication.

ExCellThera a déjà démontré le succès clinique d’UM171 grâce à la thérapie cellulaire ECT-001, qui a été utilisée chez plus de 70 patients souffrant de graves troubles sanguins. La thérapie cellulaire ECT-001 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie avancée (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’Agence européenne des médicaments.

À propos d’ExCellThera Inc.

ExCellThera est une société de médecine cellulaire et moléculaire au stade clinique qui développe des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour amplifier le nombre de cellules souches et immunitaires afin de les utiliser dans de nouvelles thérapies curatives uniques pour les patients atteints de maladies hématologiques malignes, auto-immunes et autres. La technologie la plus avancée d’ExCellThera, la thérapie cellulaire ECT-001, combine une petite molécule brevetée, UM171, et un système de culture optimisé. À la recherche de meilleurs traitements pour les patients, la société développe son portefeuille de produits et soutient les meilleurs essais cliniques. excellthera.com

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