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Expansion cellulaire

UM171

UM171 est la norme pour l'expansion ex vivo de cellules souches hématopoïétiques en thérapie cellulaire et génique.

Découverte et optimisation d'UM171 publié dans :

Les résultats complets de l'essai clinique initial ont été publiés dans :

Le mécanisme d'action d'UM171 a été publié dans :

Meilleure molécule pour l’expansion des cellules souches hématopoïétiques¹
Mécanisme d’action premier de classe
Validé cliniquement dans plus de 100 patients²
Utilisé sous licence par des bio-pharmas et académiques
Flacons préformulés à usage unique de qualité BPF
Prêt à être intégré dans les thérapies cellulaires et géniques
Soutenu par un DMF de la FDA

(1)Science 2014; Lancet Hematol 2020; Cell Stem Cell 2021; Mol Ther Methods Clin Dev 2018 et autres; Collaboration avec Astellas pharma; Collaboration avec plusieurs compagnie en thérapie génique

(2)100+ patients traités avec des cellules expandues avec UM171; Résultats cliniques initiaux publiés par Cohen et al. dans The Lancet Haematology (2020).

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Technologie d'expansion

et de rajeunissement cellulaire

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Protection contre

les effets négatifs de la culture

La culture ex vivo a des effets négatifs sur les cellules

UM171 contre carre l’épuisement et le vieillissement

	Youthful Cells (uncultured)
Niveaux de ROS intracellulaires	Faible
Synthèse des protéines	Faible
Activité de reconstitution	Elevé
Production d'ATP	Faible
Activité lysosomale	Elevé
Capacité d'oxydation des acides gras et aminés	Elevé

	Aged Cells / Cells Cultured without UM171
Niveaux de ROS intracellulaires	Elevé
Synthèse des protéines	Elevé
Activité de reconstitution	Faible
Production d'ATP	Elevé
Activité lysosomale	Faible
Capacité d'oxydation des acides gras et aminés	Faible

	Cells Cultured with UM171
Niveaux de ROS intracellulaires	Faible
Synthèse des protéines	Moyen
Activité de reconstitution	Elevé
Production d'ATP	Faible
Activité lysosomale	Elevé
Capacité d'oxydation des acides gras et aminés	Elevé

(modifié à partir de Nakamura-Ishizu A., Dev Cell. 2020)

Jeunes cellules souches

Sans UM171

Culture Manipulation Cellulaire

Avec UM171

Plusieurs jeunes cellules souches

Cellule souche épuisée

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UM171

Specifications

Nom du composé actif	UM0128171
Activité	Améliore l'autorenouvellement des cellules souches hématopoïétiques humaines in vitro.
Structure du composé actif	(1r,4r)-N1-(2-benzyl-7-(2-methyl-2H-tetrazol-5-yl)-9H-pyrimido[4,5-b]indol-4-yl)cyclohexane-1,4-diamine dihydrobromide dihydrate
Poids moléculaire du Composé actif	453,55 g/mole (base libre)
Numéro CAS du Composé actif	1448724-09-1
Numéro de DMF	MF028635 (flacons à usage unique)
Nom alternatif	UM171
Utilisation prevue	Destiné à un usage ex vivo uniquement
Qualité	Le produit est fabriqué, conditionné et testé (contrôle de qualité) conformément aux exigences et aux spécifications des bonnes pratiques de fabrication (BPF) 21CFR 210/211.
Pureté	> 95%
Niveau d'endotoxine	< 10 EU/mL
Informations relatives au transport	N'est pas une substance ou un mélange dangereux selon le Système Général Harmonisé (SGH). Non réglementé par DOT, TDG, MEX, ICAO (air), IATA, IMDG, RID, ADR ou ADN.